2019年1月23日，Editas Medicine公司（创始人为张锋）的Morgan L. Maeder等人在顶级医学期刊 Nature Medicine 杂志发表题为：Development of a gene-editing approach to restore vision loss in Leber congenital amaurosis type 10 的研究论文。

最常见的LCA10突变位点是IVS26，位于内含子26内的腺嘌呤至鸟嘌呤点突变，其突变产生新的剪接供体位点，导致转录提前终止。

但目前还没有针对Leber先天性黑蒙10型的治疗方法被批准，因为CEP290基因的编码序列长达7.5kb，远超AAV病毒的包装能力（4.7kb），无法通过AAV递送正确编码的CEP290基因的方式来治疗。

Editas Medicine开发的这一方法，巧妙的避免了AAV病毒包装能力有限的局限，也为这一类遗传病的治疗带来了新的思路。

据了解，2018年12月1日，美国FDA已经接受Editas Medicine公司为EDIT-101递交的IND申请，允许该公司开展使用CRISPR基因编辑手段治疗Leber先天性黑朦10型患者（LCA10）的临床试验。EDIT-101有望成为世界上第一款在人体内使用的CRISPR疗法。